1日，英国弗朗西斯·克里克研究所宣布，英国人工授精与胚胎学管理局已正式批准该研究所一个团队提出的在人类胚胎上使用基因编辑技术的实验申请，这是英国监管机构首次批准此类实验，也是世界首例获国家监管机构批准的人类胚胎编辑研究。

由克里克研究所生物学家凯茜·尼亚肯领导的团队去年9月正式提出相关申请。按照流程，在获得人工授精与胚胎学管理局的批准后，还需相关科研伦理委员会认可才能正式开展实验。

据克里克研究所介绍，如果一切顺利，未来数月内就能开始实验。实验中使用的健康人类胚胎将来自那些提供精子和卵子用于人工授精的夫妇，经他们同意，这个过程中产生的多余胚胎将用于科学研究。

研究团队准备使用一种名为CRISPR/Cas9的基因编辑技术，尝试修改健康胚胎形成初期那些表现活跃的基因，然后观察这种改变对发育过程带来的影响。实验关注的是胚胎形成的最初7天，随后会按规定销毁这些胚胎。实验旨在帮助研究人员深入了解健康的人类胚胎发育过程中出现的各种变化，在此基础上，研究人员可改善体外人工授精培养的胚胎的发育质量，并为不孕患者提供更好的治疗方法。

克里克研究所的负责人保罗·纳斯说，这项研究不但对我们了解一个健康的胚胎如何发育非常重要，也有助我们更深入地认识影响体外人工授精成功率的各种因素。

在人类胚胎上使用基因编辑技术是近来的科研热点。中国中山大学的研究人员黄军就等人去年发表科研报告说，他们首次利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功修改人类胚胎的一个基因，以阻止基因上的突变导致地中海贫血症。尽管黄军就使用的是医院丢弃的异常胚胎，而且没有活性，但仍在全球科学界引起很大争议。去年底在美国举行的人类基因编辑国际峰会上，各国专家就相关研究的伦理进行了探讨，根据峰会声明，黄军就的工作在伦理上可以接受。

英国肯特大学遗传学教授达伦·格里芬评论说，尽管在人类胚胎上使用基因编辑技术仍不可避免会引起一些争议，但尼亚肯团队将要开展的这项研究能带来的潜在好处要远多于可预见的风险。

综合新华社

了解CRISPR基因组编辑技术

什么是CRISPR/Cas9?

近几十年来，随着全基因组测序技术的不断成熟，科学家们在各种细菌中陆续发现了很多Crispr序列以及和CRISPR序列相关基因(Cas)。

研究发现，这些Crispr序列与很多病毒或者质粒的DNA序列互补，很多CRISPR/Cas系统需要多种蛋白的参与，但只有一种细菌编码的内切酶Cas9可以利用向导RNA(核糖核酸)分子对特定的DNA片段进行定向切割，这种基因组编辑技术就被称为CRISPR/Cas9。

释疑>>>

修改的首个基因名“Oct4”

尼亚肯表示，她计划修改的第一个基因名为“Oct4”，她认为这一基因在人类胚胎发育最早期阶段可能发挥关键作用。

Oct4是一个在人/鼠胚胎干细胞中表达量上调的基因。研究者们认为Oct4对于多功能干细胞分化成为特定类型的细胞具有重要的作用。为了检验这一猜测，最佳的方法就是在受精卵分化一天左右时敲除该基因。基于小鼠水平的研究结果，研究人员认为敲除后人类胚胎能够继续发育，但会缺少多功能干细胞。

为什么英国能通过该项目?

在英国，通过编辑人类胚胎基因组治疗疾病是违法的，但是在获得HFEA许可的情况下可以进行相关的研究工作。

英国政策对生命科学前沿研究的宽容度一直较大，去年2月，英国下议院以压倒性多数通过决议，允许英国研究人员继续研究一项被称为“线粒体移植”的医疗技术。“线粒体移植”是将健康女性捐献者的卵细胞替代孕妇卵细胞中的缺陷DNA，这一做法能让线粒体基因中携带致病突变的女性产下基因上相关但没有线粒体疾病的孩子。最终出生的健康婴儿在生理学上将具有两个母亲和一个父亲，这一技术的关键在于移除女性卵子线粒体中的有缺陷基因。英国也成为世界上第一个“线粒体移植”合法化的国家，虽然不少科学家对该技术的安全性仍持有怀疑态度。

人类胚胎基因也能编辑？

若该技术足够完善，那么对于那些胚胎发育存在缺陷的夫妻来说，这无疑是个不错的选择。

——伦敦大学国王学院生命科学和医学系干细胞科学博士达斯科·伊利奇

英国科学家们需密切关注人类胚胎基因编辑方面的研究，民众也应该积极参与讨论，之后政府再考虑是否修改与该研究相关的法律。

——进步教育信托基金主席莎拉·诺克罗斯

基因编辑技术是一项新兴技术。这项技术是值得深入扩展和研究的。

——新南威尔士大学大脑健康老龄化中心干细胞专家库尔迪普·西杜博士

该技术是否属于遗传工程的范畴，是一个事关伦理道德的重要问题。然而，其应用范围仅仅局限于严重的遗传疾病，如β型地中海贫血病症，若能将其安全性和有效性突现出来，那么在未来，这一技术的使用将不再受到限制。

——澳大利亚胚胎移植技术中心主任彼得伊林

对于一个科学家，不能超越伦理规则，因为伦理规则是社会的基础，并不是科学。因此，对于科学技术的进一步研究可以提高其效率，增加其准确性。但是，科学家还未能完全了解DNA，因此，对于DNA序列改编后的错误风险就不太可能有效地进行评估。

——圣乔治大学医院信托基金会人类基因学的雅尔达·贾姆希迪博士

这一技术有一定的几率去“篡改”靶标序列以外的基因。这一概率虽然不高，但是考虑到在胚胎中这种改变会被世世代代地遗传下去，因此从临床角度看，研究者必须对这种风险采取零容忍的态度。

——英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾·洛弗尔·巴杰教授

这个技术的使用必须要“极度小心”，而且这项技术给了临床治疗一个“承诺”，至少是给了人体胚胎基因给了一个“承诺”，但是如果轻易使用这项技术那就是骗人的，是一种不负责任的行为。

——阿德莱德大学和罗宾逊研究所研究员汉娜·布朗